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    醫藥前沿

    輝瑞/Spark血友病基因療法獲FDA授予的“突破性療法“認定

    時間:2016-07-26 來源:生物谷

    2016年7月25日訊/生物谷BIOON/--近日,輝瑞和Spark Therapeutics合作研發的血友病B試驗性新藥SPK-9001被美國FDA授予“突破性藥物”資格,使得該藥物在獲批的過程中邁進了一大步。

    SPK-9001是一種基因療法,本質上是經過基因工程改造的腺病毒,其衣殼表達經密碼子優化的、高活性的人凝血因子IX。SPK-9001目前已經進行了I/II期臨床試驗,今年5月份,輝瑞及Spark Therapeutics宣布該臨床試驗得到了很好的數據,在I/II期臨床研究中,受試者接受一次靜脈輸注SPK-9001。來自首批3例受試者的數據顯示,單次靜脈輸注初始劑量5x10(11次方)vg/kg的SPK-9001,成功實現了持久的、治療水平的凝血因子IX表達,這一表達水平超過了被認為足以降低關節出血風險以及預防性輸注凝血因子的閾值IX水平。并且該臨床試驗結果還在今年6月份的歐洲血液協會年會上公布。

    突破性療法和快速通道資格、加速審批資格類似,都是美國FDA為了加速審批治療嚴重性疾病及威脅生命的疾病的新藥而設置的,公司在申請該資格時,需要向FDA提交前期臨床試驗結果說明待審批的新藥優于目前的常規療法,并且要至少達到一項臨床試驗終點。獲得突破性療法認定的新藥在審批過程中會得到FDA的相關支持和幫助,加速審批的進程。

    Spark Therapeutics的首席執行官Marrazzo表示,非常高興SPK-9001能獲得突破性療法認定資格,這說明FDA肯定了該基因療法在緩解血友病B患者癥狀及控制出血事件方面具有顯著的優勢。接下來公司將會與輝瑞繼續合作,盡快將該療法推向市場。

    SPK-9001是Spark Therapeutics公司SPK-FIX血友病基因治療項目的核心產品。血友病是一種罕見的基因病,患者由于凝血因子缺乏,經常發生出血事件,目前常用的治療方法是輸入凝血因子IX。


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